提起国内的CDMO行业，很多人会说大分子已经没机会了，许多人说小分子也没有机会了，且不论这类观点是否正确，CDMO行业就找不出蓝海了吗？

经过近60年的技术概念更迭和十几年的初步成果验证，基因治疗的潜力已被业界熟知，尽管此前爆出过潜在致癌的风险，但其实也是在业界预期之中。就像单抗刚问世时一样，基因治疗行业也存在工艺不稳定、得率低、可商业化生产企业少的问题，基因治疗的CDMO不仅是急需的，也是亟待科技进步的。

1、什么是基因治疗？

通常所说的基因治疗是AAV、LV等病毒载体的体内基因递送治疗，广义上的基因治疗还包括部分细胞治疗、核酸药物、基因编辑疗法等。在本文中，取广义的定义。已经有很多的报告详细阐述了基因治疗的定义，在此不再赘述。

图：全球已批准的基因疗法药物一览

（Gilead的Tecartus获FDA加速批准，成为第三款上市的CAR-T药物，由于原文献制表时此药并未获批，因此未加入其中）

2、基因治疗的前景？

过去，由于安全性问题和政策问题，一度停滞了很长时间，随着新技术（如AAV载体的发掘、对细胞因子风暴的进一步了解）的发展，基因治疗的热度被再次提起，甚至已经有业内人士认为，2021年是“细胞基因治疗年”。

图：中国基因治疗相关政策发展历程

来源：德勤咨询、国家食品药品监督管理总局、国家药品审评中心、国家卫生健康委员会、国务院

图：基因治疗的发展历程

来源：中国知网、广发证券

在2004-2014年期间，基因治疗的研究数量几乎没有变化。但近年来，随着基因治疗药物的陆续问世，以及Zolgensma的成功，带来了基因治疗行业的火热，研究数量猛增，相关企业的融资事件猛增，表明人们对这个领域的投入显著增加。仅疫情后，国内外基因治疗相关领域的投融资就多达数十起，大额投资频现。随着医学技术与相关法规的成熟，全球的基因治疗市场将迎来数量级的增长。根据Evaluate Pharma的预测，基因治疗产品的销售额将从2017年的1000万美元增长到2024年的136亿美元，其CAGR可达180%。相比之下更为成熟的细胞疗法将从2017年2亿美元的销售额增长到2024年的168亿美元，CAGR为88%。

图：全球临床前到注册前阶段基因治疗在研管线数

来源：Pharmaprojects，广发证券

图：全球细胞疗法和基因疗法产品销售额/十亿美金

来源：Evaluate Pharma，广发证券

由于有着突出的优势，基因治疗能以一种全新的方式去治疗疾病，或治疗过去无法医治的疾病，Big pharma和Biotech纷纷参与到基因治疗的研究中。2019年1月，时任美国食品药品管理局（FDA）局长的Scott Gottlieb大胆预测，FDA将于2025年每年批准10至20种基因、细胞疗法。

3、基因治疗CDMO前景几何？

正如一开篇所说的，基因治疗尚处在蓬勃发展之中，工艺上仍有许多需要改进的地方，这也就给了这一CDMO细分行业巨大的机会。与传统药物研发相比，基因疗法和细胞疗法需要的研发投入更高。根据Frost & Sullivan的报告，细胞核基因疗法在发现和临床阶段的研发费用在9亿美元至11亿美元，临床阶段的费用在8亿美元至12亿美元。因此在基因疗法和细胞疗法研发领域，对于利用专业的外包研发生产团队以降低成本的需求很高。

图：全球药物研发外包中细胞及基因疗法CMO/CDMO外包服务市场规模

来源：药明康德港股招股书

根据Frost & Sullivan的估计，基因和细胞治疗的CDMO/CDMO外包市场由2013年的5亿美元增长到2017年的12亿美元，复合年增长率为23.2%，预计2022年可达到36亿美元，2017年后的复合增长率可达到24.3%。

目前，由于较快的行业增速，以及较少的企业数量，基因治疗的CDMO正处于供不应求的状态。巨头纷纷布局，初创跑步发展，药明生基、苏州博腾、广州派真、上海和元等公司都在今年取得了突破性的发展。作为CDMO细分行业的蓝海，基因治疗的CDMO虽无龙头出现，但头部的几家公司先发优势明显。

随着Zolgensma的销量超出预期，基因治疗热度一浪高过一浪，在研管线数量已经超过700例。与之带来的，是基因治疗CDMO行业的供不应求。但由于技术上存在诸多know how，生产过程中问题很多，基因治疗的CDMO尚处于初期，行业格局未形成，技术进步空间较大，需要持续的研发投入。随着市场对于创新和优化的需求持续增加，会使得基因治疗和细胞治疗的分工更为细化，从而推动药企和生物科技会寻求专业的CRO和CDMO服务以降低成本。在这一CDMO的蓝海之中，将会涌现出极佳的投资机会。